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小核酸藥物的ASO技術(shù)和RNAi技術(shù)最早于二十世紀70年代和90年代出現(xiàn)，由于過去小核酸技術(shù)領(lǐng)域的技術(shù)瓶頸長期難以突破，一直沒有得到快速發(fā)展。直到mRNA新冠疫苗在全球范圍內(nèi)的成功研發(fā)，使得RNA療法逐級走進大眾的視野，廣為熟知。實際上，mRNA為RNA藥物矩陣中的一個細分子類。

隨著Alnylam的總市值突破200億美元，小核酸藥物的第一波商業(yè)化獲得了巨大的成功。2021年全年營收6.62億美元，核心產(chǎn)品ONPATTRO獨占4.75億美元，Alnylam被二級市場追捧，預示著小核酸終于迎來了屬于自己的時代。

2019年全球小核酸藥物市場規(guī)模為13.29億美元，隨著小核酸藥物技術(shù)的逐漸成熟，應用領(lǐng)域?qū)⒉粩嗤貙?，市場?guī)模將不斷增長，預計2024年全球小核酸藥物市場規(guī)模將達到35.73億美元。

在小核酸制藥領(lǐng)域，不僅出現(xiàn)了像瑞博生物這樣的頭部企業(yè)，也有眾多科研學者投入其中。盡管如此，我國小核酸藥物離全球領(lǐng)先還有一段差距，于是有更多的問題留給了國內(nèi)產(chǎn)業(yè)：小核酸生產(chǎn)的工藝和CMC挑戰(zhàn)？現(xiàn)有遞送系統(tǒng)還有哪些改進空間？小核酸還有哪些適應癥和使用領(lǐng)域？科研產(chǎn)業(yè)發(fā)展如何強強聯(lián)推動產(chǎn)業(yè)化發(fā)展？

6月10日下午14:00-16:40

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高山

瑞博生物·高級副總經(jīng)理和CSO

高山博士擔任蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司高級副總經(jīng)理和CSO。高山博士畢業(yè)于丹麥哥本哈根大學，兼任J Oral Pathol Med副主編和3種國際雜志編委，2013年加入瑞博前曾任職于國際知名實驗室并有10年核酸技術(shù)研究以及10年臨床經(jīng)驗。高山博士負責對瑞博產(chǎn)品項目立項，非臨床和臨床試驗各階段的關(guān)鍵研究策略、方案設(shè)計以及研究結(jié)果把控，確保研發(fā)產(chǎn)品在各階段臨床開發(fā)價值的最大化。曾獲江蘇省“雙創(chuàng)”創(chuàng)新型領(lǐng)軍人才稱號、中華醫(yī)學獎三等獎。

演講主題：

抗乙肝小核酸藥物的臨床轉(zhuǎn)化

小核酸藥物研發(fā)背景

GalNAc-siRNA藥物研發(fā)平臺

抗乙肝小核酸藥物非臨床和臨床進展

黃林峰

生物學副教授 · 全球健康研究中心研究員

黃林峰博士現(xiàn)任昆山杜克大學生物學副教授、全球健康研究中心研究員、昆山雙創(chuàng)領(lǐng)軍人才。黃博士2003年本科畢業(yè)于中國農(nóng)業(yè)大學生物學院，2004年至2008年在英國約翰英納斯研究中心攻讀博士學位并師從siRNA發(fā)現(xiàn)人、英國著名遺傳學家David Baulcombe爵士，2009年至2014年在美國哈佛醫(yī)學院從事博士后研究，2014年至2019年任香港城市大學生物醫(yī)學系助理教授、副教授。黃博士長期從事RNAi生物技術(shù)研究，在《自然-生物技術(shù)》等重要學術(shù)期刊發(fā)表過諸多成果，曾主持國家自然科學基金，以及香港、深圳和昆山政府的多項科研基金，曾獲得國家優(yōu)秀自費留學生獎學金（2008）和哈佛華人生命科學年度杰出研究獎（2014）。黃博士也是香港科學園生物孵化器的初創(chuàng)企業(yè)小默生物的創(chuàng)辦人。

演講主題：

從科學角度看小核酸的應用前景和待解決的問題

siRNA在基因治療上的廣泛應用前景

RNAi的分子機制和載體的遞送原理

小核酸藥物研發(fā)瓶頸和潛在問題

劉根水

研發(fā)總監(jiān)·江蘇漢邦

劉根水，碩士，高級工程師，江蘇漢邦科技有限公司研發(fā)總監(jiān)，從事色譜分離儀器設(shè)備研發(fā)10多年，參與國家重大科學儀器設(shè)備開發(fā)專項項目、國家火炬計劃項目、江蘇省成果轉(zhuǎn)化項目等省部級科技項目10多項，先后入選了江蘇省“333高層次人才”培養(yǎng)工程、江蘇省“六大人才高峰”高層次人才、淮安市“533英才工程”等人才項目；榮獲江蘇省科學技術(shù)進步獎、中國機械工業(yè)科學技術(shù)進步、江蘇省機械工業(yè)科技進步獎、全國商業(yè)科技進步獎等多項省部級獎項；申請專利40多項，其中PCT專利1項，授權(quán)專利20多項，軟件著作權(quán)10多項。

演講主題：

小核酸藥物的合成與純化一站式解決方案

小核酸藥物研究進展

小核酸藥物生產(chǎn)工藝流程及關(guān)注要點

小核酸藥物從小試到工業(yè)生產(chǎn)解決方案

王萌

執(zhí)行董事 ·三正健康投資

王萌先生于三正健康投資擔任執(zhí)行董事，負責創(chuàng)新藥領(lǐng)域的投資，在醫(yī)藥行業(yè)具有十余年投資、產(chǎn)業(yè)界、戰(zhàn)略咨詢及研究經(jīng)歷。

在加入三正健康投資前，王萌先生于德國Merck擔任 BD總監(jiān)，負責中國地區(qū)外部合作及交易；亦于 Pfizer擔任高級BD經(jīng)理。在此之前，王萌先生任職于斯道資本（前富達亞洲風險投資），從事創(chuàng)新藥及醫(yī)療器械領(lǐng)域的投資。職業(yè)生涯早期，王萌先生在IMS Consulting擔任咨詢顧問，為跨國企業(yè)及本土藥企提供戰(zhàn)略、管理咨詢服務。

王萌先生畢業(yè)于北京大學，師從張禮和院士、楊振軍教授從事核酸化學研究工作，具有化學生物學碩士、藥學學士學位

圓桌討論主題：

小核酸藥物的合成與純化一站式解決方案

李德毓

總經(jīng)理 ·昆山市工業(yè)技術(shù)研究院小核酸生物技術(shù)研究所

1980年出生，中國國籍，博士學位學歷；2002年7月畢業(yè)于山東大學，獲學士學位；2004年9月畢業(yè)于英國紐卡斯爾大學醫(yī)學院，獲碩士學位；2008年12月畢業(yè)于英國紐卡斯爾大學醫(yī)學院，獲博士學位；2009年7月至2015年12月任昆山小核酸生物技術(shù)研究所有限責任公司實驗室副主任職位；2015年12月至2021年04月任昆山小核酸生物技術(shù)研究所有限責任公司副總經(jīng)理職位；2021年04月至今任昆山小核酸生物技術(shù)研究所有限責任公司總經(jīng)理職位。

黃淵余

教授 ·北京理工大學

北京理工大學教授，博士生導師，國家級青年人才、北京市科技新星。研究興趣主要圍繞核酸技術(shù)與藥物/疫苗展開。以通訊/第一作者在Sci Adv、Signal Transduct Target Ther等發(fā)表論文50余篇；共發(fā)表論文80余篇，撰寫10余部專著章節(jié)，申請14件專利，含PCT專利3件。作為課題負責人或主持人先后承擔國家重點研發(fā)計劃、國家自然科學基金等項目10余項，獲得中美納米醫(yī)學與納米生物技術(shù)學會“未來之星”獎等榮譽。是中國生物物理學會納米生物學分會秘書長，另多個學會理事或委員；是Exploration創(chuàng)刊副主編（Wiley出版）、另多個期刊編委。

趙海

歐利生物·董事長

上海交通大學制藥工程碩士，2007年開始從事核酸工藝開發(fā)與生產(chǎn)，主導搭建了中國首個小核酸藥物生產(chǎn)技術(shù)平臺，并完成GMP體系建設(shè)。在三家公司分別任職過生產(chǎn)經(jīng)理、技術(shù)總監(jiān)、副總經(jīng)理和總經(jīng)理等職務。有多年的小核酸藥物工藝開發(fā)和生產(chǎn)、團隊建設(shè)與項目管理經(jīng)驗。

2021年8月成立蘇州歐利生物醫(yī)藥有限公司，坐落于蘇州昆山小核酸產(chǎn)業(yè)基地及生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園。專注核酸藥物CDMO服務，構(gòu)建了完整的核酸藥物生產(chǎn)線，具備核酸產(chǎn)品定制生產(chǎn)、分析方法的開發(fā)與驗證以及CMC藥學研究能力。主要從事基于寡核苷酸技術(shù)（siRNA, saRNA, ASO, Aptamer, DNA/RNA探針等）的產(chǎn)品開發(fā)和對外技術(shù)服務。滿足客戶從臨床前到商業(yè)化各個階段不同的工藝研發(fā)需求，以縮短項目研發(fā)周期，助力核酸藥物從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化生產(chǎn)和上市的進程。

關(guān)于歐利生物

歐利生物坐落于昆山小核酸及生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，依托昆山在小核酸領(lǐng)域的超前布局，搶抓國家戰(zhàn)略交匯疊加、長三角一體化的先導機遇，產(chǎn)業(yè)端客戶輻射全國。公司以合規(guī)、優(yōu)質(zhì)、可靠、高效的服務品質(zhì)，為客戶提供從核酸藥物發(fā)現(xiàn)、實驗室研發(fā)、工藝和分析開發(fā)、CMC服務、原料藥生產(chǎn)及藥品注冊等“一站式”服務，滿足客戶從臨床前到商業(yè)化各個階段不同的工藝研發(fā)需求，助力縮短項目研發(fā)周期，為核酸藥物從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化生產(chǎn)、上市進程注入強勁動能。

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